한국임상시험참여포털

임상시험 정보

식약처 승인 목록

승인완료

엔젤만 증후군이 있는 소아 및 성인을 대상으로 ION582의 유효성 및 안전성에 대한 제3상 임상시험

임상시험 용어

임상시험 의뢰자

Medpace Inc.

소재지

서울특별시 중구 을지로5길 19 18층 (수하동, 페럼타워)

대상질환

CNS

대상질환명

엔젤만 증후군(Angelman Syndrome.)

임상시험 단계

3상

임상시험 기간

2025년 08월 ~ 2031년 02월

성별

■남 ■여

나이

■18세 미만 ■18세 이상~65세 미만 □65세 이상

목표 대상자 수(국내)

210(10)

임상시험 승인일자

2025-08-21

최근 변경일자

2025-08-21

중재군
배치방법
중재군 수

6
대상자
배정 방식

Randomized
눈가림 종류

Double Blind
의약품
투여기간

년 월 ~ 년 월
의약품
투여방법

DB 투여 평가 기간 및 LTE 투여 기간 동안, 각 시험대상자는 Q12W(12주마다) 투여 빈도로 최대 14회의 척추강내 볼루스(ITB) 시험약 용량을 투여받는다.
1차 유효성
평가변수

1차 평가 변수는 코호트 1에서 위약과 비교하여 ION582의 Bayley 영유아 발달 척도-4(Bayley-4)의 표현적 의사소통 하위영역 원점수에 따른 성과의 베이스라인부터 제52주까지의 변화:
2차 유효성
평가변수

위약 대비 각 ION582 투여군의 베이스라인부터 제52주까지의 변화
1. Bayley 영유아 발달 척도-4(Bayley-4): 인지 하위영역 원점수
2. 엔젤만 증후군의 증상 - 변화에 대한 임상의의 전반적 인상(SAS-CGI-C) ? 전체 AS
3. Vineland 적응 행동 척도-3(Vineland-3): 수용적 의사소통 하위영역 원점수
4. Vineland 적응 행동 척도-3(Vineland-3): 일상 생활 기술, 개인 하위영역 원점수
5. 엔젤만 증후군의 증상 - 변화에 대한 임상의의 전반적 인상(SAS-CGI-C) ? 수면 문제
6. Bayley 영유아 발달 척도-4(Bayley-4): 소근육 운동 하위영역 원점수
7. 관찰자 보고 의사소통 능력(ORCA) ? 전체 T 점수
최초 임상
시험자 선정일

보건복지부 한국임상시험참여포털