공개 연장 단계로 이어지는 전신 중증근무력증 환자를 대상으로 입타코판의 유효성, 안전성 및 내약성을 평가하는 무작위배정, 이중눈가림, 위약 대조 제 3 상 시험
임상시험 용어
내약성
: 임상적으로 명백한 이상반응을 시험대상자가 참아낼 수 있는 정도를 말한다.
무작위배정
: 임상시험 과정에서 발생할 수 있는 삐뚤림(bias)을 줄이기 위해 확률의 원리에 따라 대상자를 임의로 선택하여 각 치료군에 배정하는 것
유효성
: 의약품이 적응증에 대해 효능 및 효과를 나타내는 정도
환자
: 인간대상연구의 대상이 되는 사람을 말하며, 임상시험에 참여하는 사람을 의미함
임상시험 의뢰자
한국노바티스(주)
소재지
서울특별시 영등포구 국제금융로 10 , 쓰리아이에프씨 49층(여의도동)
대상질환
Endocrine&Metabolism
대상질환명
전신 중증근무력증(gMG)
임상시험 단계
3상
임상시험 기간
2025년 02월 ~ 2032년 04월
성별
■남 ■여
나이
□18세 미만 ■18세 이상~65세 미만 ■65세 이상
목표 대상자 수(국내)
146(12)
임상시험 승인일자
2025-08-20
최근 변경일자
2025-08-20
의약품 정보
실시기관 정보
대상자 선정기준
대상자 제외기준
연구설계 및 수행방법
제품명
LNP023
성분명
LNP023염산염일수화물
의약품 제형
경질캡슐제, 산제
의약품 개발사
Novartis
개발사 국가
개발지역
국외개발
임상시험 국가
다국가
국내허가여부
N
최초 사람대상 연구여부
N
활성대조약 여부
N
대조약 여부
N
대조약 제품명
위약 여부
Y
중재군 배치방법
중재군 수
2
대상자 배정 방식
Randomized
눈가림 종류
Double Blind
의약품 투여기간
년 월 ~ 년 월
의약품 투여방법
적합성 기준을 충족하는 시험대상자는 1:1 비율로 무작위배정되어 안정적인 SOC 요법을 계속 받으면서 6 개월(제 180 일) 동안 입타코판 또는 상응하는 위약을 투여받게 된다.
1차 유효성 평가변수
베이스라인부터 제 6 개월까지 중증근무력증 일상 생활 활동(MG-ADL) 총점의 변화
2차 유효성 평가변수
주요 이차 ? 베이스라인부터 제 6 개월까지 정량적 MG(QMG) 총점의 변화 ? 구제 약물 및/또는 강력히 교란하는 금지되는 약물을 사용하지 않고 베이스라인부터 제 6 개월까지 QMG 총점 감소가 ≥ 5 점인 시험대상자의 비율 ? 구제 약물 및/또는 강력히 교란하는 금지되는 약물을 사용하지 않고 베이스라인부터 제 6 개월까지 MG-ADL 총점 감소가 ≥ 3 점인 시험대상자의 비율 ? 구제 요법 및/또는 강력히 교란하는 금지되는 약물을 사용하지 않고 제 6 개월에 MG-ADL 점수 0 또는 1 로 정의되는 제 6 개월 시점의 MSE 를 달성한 시험대상자의 비율 ? 베이스라인부터 제 6 개월까지 중증근무력증 복합(MGC) 총점의 변화 ? 베이스라인부터 제 6 개월까지 수정된 MG 삶의 질 설문지(MG-QOL15r) 설문조사 점수의 변화 기타 이차(핵심 파트) ? 이상사례 발생률과 임상 실험실 수치, 활력 징후 및 심전도의 변화, 컬럼비아 자살 심각성 평가 ? 시험대상자가 제 6 개월까지 유지된 MG- ADL 총점 ≥ 2 점 감소를 보인 기간의 비율 ? 투여 중 초기 MG-ADL 반응자(제 4 주까지 첫 번째 베이스라인 대비 MG-ADL ≥ 2 점 개선이 발생한 초기 반응자)의 비율 ? 베이스라인부터 제 6 개월까지 EuroQol- 5 영역-5 수준(EQ-5D-5L)의 변화 ? 베이스라인부터 제 6 개월까지 MGC 총점 ≥ 3 점 감소를 보인 시험대상자의 비율 기타 이차(연장 파트) ? 베이스라인 대비 MG-ADL 총점의 변화 ? 연장 파트 종료 시까지 유지된 핵심 파트 대비 경구 코르티코스테로이드(OCS) 용량 감소를 달성한 시험대상자의 비율 ? 이상사례 발생률과 임상 실험실 수치, 활력 징후 및 심전도의 변화, 컬럼비아 자살 심각성 평가
