18세 이상, 70세 이하 남녀 전신경화증 환자를 대상으로 Anifrolumab의 안전성과 유효성을 위약과 비교 평가하기 위한 다기관, 무작위배정, 평행군, 이중 눈가림, 2개군, 제III상 임상시험
임상시험 용어
눈가림
: 임상시험에 관여하는 사람 또는 부서 등이 배정된 치료법에 대해 알지 못하도록 하는 절차
무작위배정
: 임상시험 과정에서 발생할 수 있는 삐뚤림(bias)을 줄이기 위해 확률의 원리에 따라 대상자를 임의로 선택하여 각 치료군에 배정하는 것
유효성
: 의약품이 적응증에 대해 효능 및 효과를 나타내는 정도
평행군
: 위약 혹은 활성 대조군을 투여하는 대조군, 시험약을 투여하는 실험군을 의미함
임상시험 의뢰자
소재지
서울특별시 강남구
대상질환
Immune-suppressant
대상질환명
전신경화증
임상시험 단계
3상
임상시험 기간
2023년 09월 ~ 2027년 12월
성별
■남 ■여
나이
□18세 미만 ■18세 이상~65세 미만 ■65세 이상
목표 대상자 수(국내)
306(9)
임상시험 승인일자
2023-07-25
최근 변경일자
2026-06-09
의약품 정보
실시기관 정보
대상자 선정기준
대상자 제외기준
연구설계 및 수행방법
제품명
아니프롤루맙
성분명
아니프롤루맙(Anifrolumab, MEDI-546)
의약품 제형
용액주사제
의약품 개발사
MedImmune
개발사 국가
개발지역
국외개발
임상시험 국가
다국가
국내허가여부
N
최초 사람대상 연구여부
N
활성대조약 여부
N
대조약 여부
N
위약 여부
Y
중재군 배치방법
중재군 수
2
대상자 배정 방식
Randomized
눈가림 종류
Double Blind
의약품 투여기간
년 월 ~ 년 월
1차 유효성 평가변수
? 제52주에 개정판 CRISS-25 반응: 개정판 CRISS-25는 종합 평가변수로서, 반응자란 아래 기준을 모두 만족하는 시험대상자로 정의된다: - 개선된 구성요소가 적어도 2가지 이상(즉, ppFVC의 5% 이상 증가 및/또는 mRSS, HAQ DI, PtGA, CGA의 25% 이상 감소) - 악화된 구성요소가 1가지 이하(즉, ppFVC의 5% 이상 감소 및/또는 mRSS, HAQ DI, PtGA, CGA의 25% 이상 증가) - 유의한 전신경화증 관련 사건 없음 기준을 충족하지 못하는 시험대상자는 비-반응자이다. 증가 및 감소는 베이스라인과 비교하여 산출된다.
2차 유효성 평가변수
? 주요 2 차 - 제52주에 FVC (mL)의 베이스라인 대비 변화 - 제52주에 mRSS의 베이스라인 대비 변화
? 2차 - 제52주에 개정판 CRISS-25 각 구성요소(따로따로 평가)의 개선. 반응자는 다음과 같이 정의된다: o ppFVC의 5% 이상 증가 o mRSS의 25% 이상 감소 o HAQ-DI의 25% 이상 감소 o PtGA의 25% 이상 감소 o CGA의 25% 이상 감소 기준을 충족하지 못하는 시험대상자는 해당 구성요소의 비-반응자이다. 증가 및 감소는 베이스라인과 비교하여 산출된다.
- 제52주에 CT상 ILD 측정지표(QILD, QLF)의 베이스라인 대비 변화 - 제52주에 SSPRO의 베이스라인 대비 변화 - 제52주에 ppFVC의 베이스라인 대비 변화 - 제52주에 FVC (mL)의 베이스라인 대비 변화 - 혈중의 anifrolumab 농도와 PK 파라미터, 항-약물 항체(ADA), I형 인터페론 21 유전자 시그니처 - 치료 기간 및 추적조사 기간의 ADA 및 항체 역가(ADA 양성인 시험대상자에 한함)를 결정 - 항-anifrolumab 항체 생성과 유효성, 안전성, 또는 PK 결과 간의 잠재적 관련성을 평가
